Varios científicos chinos reportaron haber utilizado por primera vez la herramienta de edición genética CRISPR para intentar curar la infección de VIH en un paciente suministrándole células sanguíneas alteradas resistentes al virus que causa el sida.
Esa herramienta de edición genética es usada desde hace tiempo en laboratorios de investigación, y un científico chino enfrentó duras críticas el año pasado cuando reveló haberla aplicado en embriones a partir de los cuales nacieron mellizas. La edición genética de embriones es considerada demasiado riesgosa, en parte porque los cambios al ADN pueden pasar a futuras generaciones.
El informe de varios investigadores chinos difundido el miércoles en la publicación New England Journal of Medicine es el primero de su tipo en el que se narra la utilización de las CRISPR para tratar una enfermedad en un adulto, donde los cambios al ADN quedan confinados en esa persona.
El intento fue eficaz en algunos aspectos, pero dista de ser una cura para el VIH.
De todas formas, muestra que la edición genética es prometedora y a la fecha parece precisa y segura en el paciente en cuestión, dijo el doctor Carl June, experto en genética de la Universidad de Pensilvania que escribió un comentario en la publicación.
“Es muy positivo para el campo de acción”, declaró June.
El gobierno chino subvencionó la investigación realizada abiertamente con aviso por adelantado en un registro científico y procedimientos ordinarios de consentimiento informado. Algunos de esos pasos faltaron o fueron cuestionados en el trabajo del año pasado con los embriones.
“No hay preocupaciones éticas en este caso”, afirmó June.
La edición genética altera de manera permanente el ADN, el código de la vida. Las CRISPR son una herramienta relativamente nueva que los científicos pueden utilizar para cortar el ADN en un lugar específico.
El nuevo caso corresponde a un hombre de 27 años infectado de VIH que necesitaba un trasplante de células madre para atenderse un cáncer. Previamente, otros dos hombres al parecer fueron curados de ambas enfermedades mediante trasplantes provenientes de donadores con resistencia natural al VIH debido a que portan una mutación genética que le impide a ese virus ingresar en las células. Como este tipo de donantes son muy raros, los científicos chinos han intentado crear una resistencia similar contra el VIH mediante la “edición” de genes en células sanguíneas en el laboratorio en un intento por imitar la mutación.
Debido al trasplante, el cáncer en el hombre está en remisión, y las células alteradas para resistir al VIH continúan funcionando 19 meses después. Sin embargo, sólo representan entre el 5 y el 8% de las células sanguíneas de ese tipo, por lo que son superadas en número por las que todavía pueden ser infectadas.
“Me parece que necesitan alcanzar el 90% o más para que realmente tengan posibilidades de curar el VIH”, según June.
Los científicos efectúan diversas pruebas para aumentar la eficiencia de la edición genética, y “nuestros resultados muestran la evidencia de viabilidad” de esta estrategia, escribió en un correo electrónico el líder del estudio, Hongkui Deng, de la Universidad de Pekín en Beijing.
En un resultado muy alentador, diversos exámenes muestran que la edición no tuvo consecuencias involuntarias en otros genes.
“Una de las preocupaciones es que pudieran crear una célula Frankenstein, que pudieran afectar otros genes y no el punto deseado”, y es positivo que eso no haya ocurrido, declaró June.
Todo parece indicar que China avanza rápidamente en las investigaciones de este tipo y podría lograr que los tratamientos sean aprobados antes que en Estados Unidos, agregó.